Zolgensma, cos’è il farmaco da 2 milioni di euro che salva i bambini affetti da sma

Il Zolgensma è attualmente il farmaco più caro presente sul mercato e viene utilizzato per curare i bambini affetti da Sma.

Il Zolgensma ha finalmente avuto il via libera dell’Aifa, l’agenzia italiana del farmaco. Il medicinale è stato approvato ed è attualmente il più caro mai venduto. Quest’ultimo viene utilizzato per curare i bambini affetti da Sma. Scopriamo insieme tutto ciò che c’è da sapere sul farmaco, qual è il suo costo effettivo e in che modo agisce contro l’atrofia muscolare spinale.

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Negli Usa è in circolo già da diverso tempo e ha raggiunto il valore di bene 2,1 milioni di dollari. In Italia un accordo sembrerebbe essere stato stretto con il produttore Novartis e la cifra in ballo è quella di 1,5 milioni di euro per ogni trattamento. È però prevista l’opzione del pagamento dilazionato, legata inoltre all’efficacia e ai risultati della terapia ottenuti. Attualmente il farmaco è dunque a tutti gli effetti il più caro della storia e sembrerebbe che l’agenzia italiana del farmaco ne abbia approvato la rimborsabilità.

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Il farmaco in questione viene utilizzato per curare la Sma, atrofia muscolare spinale, nei bambini. Tale malattia colpisce in Italia un neonato ogni 10mila, che corrisponde più o meno a 40 malati all’anno. Il Zolgensma è in grado di intervenire sul difetto genetico causa della Sma, correggendolo. Tale correzione avviene inoltre soltanto con un trattamento. Nel neonato viene iniettato il farmaco contenente la copia corretta del gene, che va a sostituirsi a quello mutato, alla base della malattia. Attualmente il farmaco è accessibile ai bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg ma gli scienziati si stanno mobilitando per riuscire ad ampliare i parametri il più possibile.

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Zolgesma, il farmaco rivoluzionario per curare la Sma

Anita Pallara, la Presidentessa di Famiglie Sma ha detto la sua in seguito all’approvazione da parte dell’Aifa del Zolgensma, il farmaco in grado di intervenire sulla Sma. “È una vera rivoluzione per tutta la nostra comunità.” ha dichiarato la donna. “Aver avuto l’autorizzazione del farmaco fino a 13,5 kg, quindi per bambini che hanno mediamente intorno ai tre anni, è per noi un grandissimo risultato“. Infine ha concluso: “Significa aumentare in modo significativo la platea dei piccoli che potranno accedervi”.